Ngày 29/11, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp phép sử dụng đối với Hemgenix - một liệu pháp gene tiên tiến được thiết kế để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Đây là chứng rối loạn di truyền nghiêm trọng, trong đó cơ thể bệnh nhân không sản xuất được loại protein quan trọng cần thiết để làm đông máu trong trường hợp bị chảy máu.
Cho đến nay, các phương pháp điều trị điển hình đều yêu cầu bệnh nhân phải tiêm định kỳ để duy trì đủ lượng protein bị thiếu, nhưng nhờ có Hemgenix, những người mắc bệnh máu khó đông B cần truyền tĩnh mạch một lần duy nhất là khỏi vĩnh viễn.
Vấn đề duy nhất đó là Hemgenix có giá không dưới 3,5 triệu USD mỗi liều. Hemgenix đã giật kỷ lục về loại thuốc đắt nhất của Zynteglo, thuốc điều trị bệnh rối loạn máu beta thalassemia, giá 2,8 triệu USD.
Theo một phân tích về hiệu quả chi phí gần đây của Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận độc lập, mức giá hợp lý cho Hemgenix sẽ nằm trong khoảng từ 2,93 triệu đến 2,96 triệu USD. Nhưng mức giá này vẫn còn quá đắt đối với người bình thường.
Tuy nhiên, bất chấp mức giá quá cao, nhiều người tin rằng Hemgenix có cơ hội thành công trên thị trường dược phẩm, vì hai lý do như sau: các liệu pháp điều trị bệnh máu khó đông B hiện tại cũng vô cùng đắt đỏ và những người mắc bệnh này thường xuyên phải sống trong nỗi sợ hãi rằng tình trạng chảy máu có thể khiến họ phải trả giá bằng cả mạng sống.
Các liệu pháp gene đã trở nên đắt đỏ hơn trong những năm qua. Ví dụ, năm 2018, Luxturna, phương pháp điều trị bằng liệu pháp gien đơn liều đôi với bệnh mù di truyền, chính là loại thuốc đắt nhất thế giới tại thời điểm đó. Khi đó, nó có giá 850.000 USD/liều.
Bệnh máu khó đông là một bệnh rối loạn đông máu do di truyền. Người mắc sẽ thiếu yếu tố VIII, yếu tố IX và các yếu tố cần thiết khác để hình thành cục máu đông khi bị thương, khiến máu chảy nhiều. Bệnh có 2 loại chính là hemophilia A và hemophilia B.
Ở người bị hemophilia B, họ thiếu yếu tố IX. Trung bình khoảng 40.000 người thì sẽ có một người mắc hemophilia B. Hemgenix dùng để điều trị loại này. Liệu pháp gene hoạt động bằng cách dùng một loại virus được biến đổi gene để tạo ra yếu tố IX, nhờ đó giúp người bệnh cải thiện khả năng đông máu.
