Trên thế giới, ghép tế bào gốc đồng loài là phương pháp có hiệu quả cao, giúp điều trị khỏi một số bệnh máu lành tính như suy tủy xương, đái huyết sắc tố, tan máu bẩm sinh. Suy tủy xương là bệnh lý của tế bào gốc tạo máu với đặc điểm là giảm ba dòng tế bào máu ngoại vi do sự giảm sinh tế bào máu của tủy xương. Người bệnh có thể gặp các hội chứng: Thiếu máu (do hồng cầu giảm), xuất huyết (do giảm tiểu cầu) và nhiễm trùng (do giảm bạch cầu).
Người bệnh suy tủy xương thể rất nặng với bạch cầu trung tính giảm dưới 0,2G/L đáp ứng rất kém với các thuốc ức chế miễn dịch và có tiên lượng rất xấu. Người bệnh suy tủy xương thể nặng có tỉ lệ tử vong 25% trong vòng 4 tháng đầu và 50% trong vòng 1 năm nếu không ghép tế bào gốc.
Ghép tế bào gốc đồng loài hiện nay là phương pháp duy nhất có thể điều trị khỏi suy tuỷ xương. Để ghép tế bào gốc cho người bệnh suy tủy xương, lựa chọn tối ưu là nguồn tế bào gốc của anh chị em ruột hòa hợp HLA hoàn toàn; Bên cạnh đó, còn có thể ghép từ nguồn tế bào gốc máu dây rốn cộng đồng, ghép nửa hòa hợp (haplotype) hoặc ghép máu dây rốn kết hợp với ghép nửa hoà hợp.
Tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, ca ghép tế bào gốc đồng loài đầu tiên được thực hiện năm 2008 và ghép cho bệnh nhân suy tuỷ xương được tiến hành từ tháng 10/2010. Đến nay, sau 12 năm, bệnh nhân suy tủy xương đầu tiên được ghép tế bào gốc tại Viện vẫn hoàn toàn khỏe mạnh.
Từ tháng 10/2010 đến 4/2022, Viện đã ghép tế bào gốc đồng loài máu ngoại vi từ người hiến cùng huyết thống phù hợp HLA cho 47 bệnh nhân suy tủy xương mức độ nặng. Quy trình ghép được xây dựng trên cơ sở phác đồ của Viện Sức khoẻ Hoa Kỳ, tham khảo tài liệu của các nước có kinh nghiệm ghép cho bệnh nhân suy tuỷ xương phù hợp với điều kiện Việt Nam, sau đó được Bộ Y tế phê duyệt.
Báo cáo tại hội nghị, bác sĩ Võ Thị Thanh Bình - Trưởng khoa Ghép tế bào gốc, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, cho biết: Ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị có hiệu quả cao với bệnh nhân suy tủy xương. Tỷ lệ mọc mảnh ghép ngày thứ 30 sau ghép đạt 100%; ước tính tỷ lệ sống thêm toàn bộ và sống thêm không bệnh 5 năm sau ghép lần lượt là 84,8% và 91% (với bệnh nhân suy tủy xương được ghép tế bào gốc máu ngoại vi từ người hiến cùng huyết thống phù hợp hoàn toàn). Người bệnh suy tủy xương thể nặng có tỷ lệ tử vong 25% trong vòng 4 tháng đầu và 50% trong vòng 1 năm nếu không ghép tế bào gốc.
Trong những năm đầu ghép cho bệnh nhân suy tủy xương, các bác sĩ đã gặp rất nhiều thách thức, ảnh hưởng đến thành bại của ca ghép như: Thất bại mọc mảnh ghép, thải ghép, nhiễm trùng nặng có thể dẫn đến tử vong. Trải qua hơn 10 năm triển khai kỹ thuật này, các bác sĩ đã không ngừng cập nhật các tiến bộ của thế giới, đặc biệt là tại Viện Sức khỏe Hoa Kỳ để ứng dụng các phác đồ điều trị và kỹ thuật mới nhằm hạn chế tối đa các biến chứng sau ghép.
Một trong những biến chứng rất hay gặp là biến chứng nhiễm trùng, đặc biệt là trong giai đoạn điều kiện hoá (điều trị hóa chất liều cao) và mảnh ghép chưa mọc vì bạch cầu trung tính ở bệnh nhân suy tuỷ xương gần như không có.
Khi bạch cầu hạt suy giảm, khả năng phòng vệ của cơ thể cũng bị ảnh hưởng nặng nề, đặc biệt là miễn dịch không đặc hiệu chống vi khuẩn. Trong những trường hợp này có thể sử dụng kháng sinh và thuốc kích thích tăng trưởng dòng bạch cầu hạt. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân chưa kịp phục hồi bạch cầu hạt và bị nhiễm các loại vi khuẩn đa kháng kháng sinh dẫn đến nguy cơ tử vong cao.
Để khắc phục vấn đề trên, Viện đã ứng dụng phương pháp truyền khối bạch cầu hạt để hỗ trợ chống nhiễm khuẩn trong giai đoạn chờ phục hồi bạch cầu hạt trung tính. Khối bạch cầu được gạn tách từ người thân cùng nhóm máu với người bệnh thông qua hệ thống máy tách tự động.
Kỹ thuật này được ứng dụng tại Viện đã góp phần quan trọng giúp giảm nguy cơ tử vong và nâng cao khả năng thành công trong ghép tế bào gốc ở người bệnh suy tủy xương.
Theo PGS-TS Nguyễn Hà Thanh - Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, trong nước, các nhà khoa học, các bác sĩ đã thực hiện được đa phần những kỹ thuật mới nhất mà khu vực và trên thế giới đang thực hiện như: điều trị đích bằng các thuốc mới nhất, ghép tế bào gốc tạo máu, truyền máu chất lượng cao cho bệnh nhân; có những chương trình phòng bệnh tan máu bẩm sinh, nâng cao chất lượng cuộc sống cho người bệnh mắc các bệnh máu di truyền. Tới đây, trong nước sẽ tập trung vào những kỹ thuật mới nhất mà trong khu vực và trên thế giới đang phát triển như: Ghép tế bào gốc tạo máu, ghép tế bào gốc trung mô, điều trị tế bào, điều trị nhắm đích bằng thuốc mới… Những trị liệu đó giúp tiên lượng, điều trị chính xác hơn nhiều so với trước đây, giúp người bệnh cải thiện tốt hơn chất lượng cuộc sống và khỏi bệnh trong một số trường hợp.
